На рынок выпущено самое дорогое в мире лекарство от СМА

Препарат под названием Zolgensma считается самым дорогим лекарством за всю историю медицины: его рыночная стоимость составляет 2 миллиона 125 тысяч долларов США. Zolgensma предназначен для генетической терапии СМА – спинальной мышечной атрофии. Его уникальность состоит в том, что для полного Золгензмаизлечения достаточно одной инъекции.

Спинальная мышечная атрофия это целая группа заболеваний, при которых происходит разрушение двигательных нейронов – клеток центральной нервной системы, регулирующих работу мышц. Разрушение нейронов обусловлено мутацией в гене SMN1 и, как следствие, нарушением синтеза белка SMN, необходимого для поддержания их жизнеспособности. Дети, унаследовавшие мутацию от родителей-носителей СМА, почти сразу же после рождения отстают в физическом развитии: не могут переворачиваться, ползать, а затем садиться самостоятельно. Атрофия мышц носит прогрессирующий характер, и в скором времени затрагивает дыхательную мускулатуру. Около половины больных СМА умирают, не дожив до двухлетнего возраста, а оставшимся в живых необходима искусственная вентиляция легких.

Zolgensma представляет собой биологический вектор – модифицированный вирус, который доставляет к двигательным нейронам не затронутый мутацией ген SMN1. Вирус проникает в клетки нервной системы, после чего на основе неповрежденного гена начинается синтез полноценного белка SMN.  

В 2019 году, после одобрения со стороны FDA , Zolgensma начал применяться в США. В Израиле с начала примения препарата были зарегистрированы положительные результаты терапии у детей, получивших инъекцию Zolgensma в раннем возрасте.

 

Для получения бесплатной консультации врача

заполните заявку

Заявка

на консультацию с врачом